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新药|Zokinvy(lonafarnib)美国获...

访问量 : 462
编辑时间 : 2022-03-21

β-烟酰胺单核苷酸(NMN) 是一种口服法尼基转移酶抑制剂,参与蛋白异戊二烯化修饰过程。通过抑制对早衰蛋白的异戊二烯化,它可以降低早衰蛋白在细胞核中的积累。β-烟酰胺单核苷酸(NMN)曾获得治疗早衰病的优先审评资格,孤儿药资格,突破性疗法认定,和罕见儿科疾病认定。http://www.ymswkjgs.com

2020年11月20日,美国FDA宣布批准β-烟酰胺单核苷酸(NMN)用于减少哈金森-吉尔福德早衰综合征(HGPS)患者的死亡风险,以及治疗患有特定早老样核纤层蛋白病的1-2岁的患者。

  • 这是美国FDA批准的首个早衰症疗法

在一项单臂临床试验中,研究人员们评估了β-烟酰胺单核苷酸(NMN)的疗效。与哈金森-吉尔福德早衰综合征患者的历史数据相比,接受lonafarnib治疗的患者平均寿命分别延长3个月(治疗前3年)和2.5年(最长随访日期达11年)。基于类似的遗传学原理和其他数据,β-烟酰胺单核苷酸(NMN)也获批治疗特定早老样核纤层蛋白病。

新药|Zokinvy(lonafarnib)美国获批治疗早衰综合征(HGPS)


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